Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) u niemowląt jest niezmiernie rzadką chorobą stanowiąc około 4% ALL u dzieci. Podczas gdy rokowanie ALL u starszych dzieci znacznie poprawiło się i przeżycie wolne od niekorzystnych zdarzeń (EFS) przekracza 85%, EFS w niemowlęcej ALL oscyluje wokół 50% bez znacznej poprawy w ciągu ostatnich dwóch dekad. Szczególnie niepomyślnie rokuje 80% niemowlęcej ALL z rearanżacją genu KMT2A (KMT2A-r). W tej grupie pacjentów rokowanie jest znacznie gorsze (6-letnie EFS < 40%) w porównaniu do starszych dzieci z KMT2A-r ALL, pomimo zastosowania znacznie intensywniejszej chemioterapii. Ta intensywna chemioterapia jest związana z wysoką śmiertelnością i często nie jest w stanie zapobiec wznowy choroby. Pacjentów ze wznową niemowlęcej ALL jest bardzo ciężko uratować, przeżywa zaledwie około 20%. Aby poprawić rokowanie w niemowlęcej ALL, konieczne jest zastąpienie intensywnej chemioterapii mniej toksycznymi i bardziej skutecznymi nowymi terapiami.

Grupa badawcza Interfant stanowi sieć badawczą składającą się z większości europejskich grup badawczych i kilku dużych grup badawczych onkologii dziecięcej spoza Europy (23 grupy w 28 państwach, w tym w 15 krajach Unii Europejskiej). W Polsce protokoły Interfant stosuje się od 2000 r. i od samego początku profesor Tomasz Szczepański reprezentuje Polskę w grupie badawczej Interfant.

Interfant-21 to międzynarodowe wieloośrodkowe badanie kliniczne przeprowadzone w sieci Interfant.

Głównym celem protokołu Interfant-21 jest poprawa wyników leczenia pacjentów z nowo rozpoznaną niemowlęcą KMT2A-r ALL dzięki zastosowaniu szeregu nierandomizowanych interwencji w odniesieniu do dobrze zdefiniowanych historycznych grup kontrolnych. Ponadto badanie ma na celu ocenę całkowitego przeżycia w Interfant-21, a także w zależności od grup ryzyka oraz ocenę bezpieczeństwa/toksyczności Interfant-21 w całej populacji i z rozbiciem na grupy ryzyka i fazy leczenia.

Celami badawczymi jest ocena wartości prognostycznej parametrów klinicznych i biologicznych. Czas rekrutacji do badania będzie wynosił około 3-lata. Czas obserwacji pacjentów powinien być co najmniej 2 lata od rozpoznania choroby. Tak więc całkowity czas badania klinicznego wyniesie około 5 lat.